论文题目：倾向性评分技术比较及其在药物经济学中的应用
摘要：目的通过比较非随机化数据基于Logistic回归模型与一般化加速建模（GBM）的倾向性评分技术及其在药物经济学领域的实证研究,以期达到组间均衡可比、减小选择偏倚、提高统计推断可靠性的目的,为药物经济学评价的统计分析提供一种崭新的思路与方法学支持。方法通过构建可观测因素选择模型,比较基于Logistic回归模型与GBM算法的倾向性评分技术,利用Monte Carlo模拟估计平均干预效应,根据绝对标准差均值差异、匹配样本比例、估计的偏差、相对偏倚、均方误差综合评价各模型的总体表现;同时,将倾向性评分技术应用于药物经济学领域的小范围实证。结果（1）在Logistic回归模型与GBM算法估计倾向值的基础上,分别联合多种匹配方法,在不同样本量（N=150、300、600、1200、2400、4800）下进行Monte Carlo模拟。结果显示:（1）在观测到所有协变量且回归方程正确的情况下,整体而言,以Logistic回归模型估计倾向值后,采用0.25?卡尺内最近邻居匹配法总体表现最好;（2）在遗漏重要协变量Z的情况下,GBM算法的平衡能力整体表现比Logistic回归好,笔者建议应优先采用GBM算法的0.25?卡尺内最近邻居匹配法。（2）当遗漏重要协变量Z时,研究结果将产生较大偏差;比如,在预设真实平均干预效应为0.25时,各模型的相对偏倚几乎均在160~180%之间。（3）对药物经济学小范围的实证研究（2型糖尿病用药数据）中,GBM算法比Logistic回归估计倾向性评分值更优,匹配后进行净效益回归分析,结果显示:当患者的最大支付意愿大于16947.5元时,适合选择A（胰岛素类似物）方案;当患者的最大支付意愿小于16947.5元时,适合选择B（人胰岛素）方案。结论（1）Logistic回归模型与GBM算法,在估计倾向值方面都各有优缺点。“最佳”结果只是取决于模型中所包含的假定与数据产生过程之间的契合度,在实际应用中,我们应针对具体问题进行具体分析,不能一概而论,应根据不同的需求与数据特点来选择具体方法。（2）将倾向性评分技术应用于药物经济学评价,在一定程度上扩宽了药物经济学研究的可用数据来源,可为非随机化的药物经济学评价研究提供一条崭新的思路与方法借鉴。
关键词：倾向性评分技术;药物经济学;GBM算法;Logistic回归模型
学科专业：流行病与卫生统计学
英汉缩略语名词对照
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英文摘要
前言
第一部分 研究方法
1 倾向性评分方法
2 药物经济学
第二部分 基于MonteCarlo模拟的倾向性评分技术比较
1 MonteCarlo模拟
2 评价指标
3 模拟结果
4 讨论
第三部分 倾向性评分技术在药物经济学中的应用—以2型糖尿病患者药物经济学数据为例
1 临床资料
2 研究方法
3 结果
4 讨论
全文总结
本研究的创新性和局限性
1 研究的创新性
2 研究的局限性
参考文献
致谢